基因治疗除可用于皮肤遗传性疾病治疗外，对于各种原因引起的皮肤肿瘤等也同样适用。如毛囊肿瘤，在了解其发生机制的基础上，通过导入肿瘤抑制基因阻断或抑制肿瘤发生过程，还可将耐药基因或造血生长因子基因导入正常毛囊干细胞或耐药细胞株，从而提高了化疗的耐受力。
第六节成体干细胞
1.什么是成体干细胞
人从出生一直到成年后，体内都有干细胞，即成体干细胞。成体干细胞具有修复损伤和自我更新的功能。如果人体身上的一块皮肤受伤后，在其受伤部位周围的干细胞会马上动员生长新的皮肤，把创伤修复好。
成体干细胞是一类成熟较慢，但能自我维持增殖的未分化的细胞，它源于骨髓、血液、角膜、视网膜、脑和脊髓、骨骼肌和心肌、牙髓、肝脏、皮肤、胃肠道上皮、胰腺等部位。
这种细胞存在于各种组织的特定位置上，某一器官内的成体干细胞可以转变成该器官内任何类型的细胞。简单地说，就是通过移植成体干细胞来取代受损组织，进而治疗各种疾病，比如移植入胰腺取代损伤的胰岛素制造细胞，移植入心脏取代死亡的心肌细胞，移植入大脑取代多巴胺制造细胞治疗帕金森综合征等。
2.成体干细胞的研究历史
发展至今，人们对成体细胞也已经有了较深的研究，那么它在研究发展中又经历了哪些呢？
成体干细胞的研究始于20世纪60年代人们对造血干细胞的研究。
造血干细胞是目前研究得最为清楚、应用最为成熟的成体干细胞，它移植治疗血液系统及其他系统恶性肿瘤、自身免疫病和遗传性疾病等都取得了令人瞩目的进展，极大促进了这些疾病的治疗，同时也为其他类型成体干细胞的研究和应用奠定了坚实的基础。
成体干细胞的应用研究是再生医学的一个重要组成部分，是很多疾病可供选择的治疗手段。同时，成体干细胞又是一个多学科交叉的领域，它需要分子和细胞生物学家、胚胎学家、病理学家、临床医生、生物工程师和伦理学家等的共同参与。
随着对成体干细胞可塑性研究的不断深入和临床应用研究的不断扩展，成体干细胞最终走向临床应用的希望越来越大。
3.成体干细胞的特征
既然成体干细胞对人类各领域特别是医学领域，有非常重要的作用，那你知道它有着什么样的特性吗？
成体干细胞具有两个特性：它具有保持长期增殖而不是分化的能力——长时期自我复制能力，还具有分化为源于组织的所有特化类型细胞的潜能和分裂产生的祖细胞的能力。
祖细胞在胎儿或成人的组织中存在，通常分裂形成更多的祖细胞或分化的成熟细胞，但不能复制自身。
因此，成体干细胞没有胚胎干细胞相同的分化潜能，成体干细胞的增殖能力也有很大的限制。在实验培养条件下，许多成体干细胞不会轻易增殖或有限地增殖，这样也就限制了成体干细胞产生足够的干细胞。多数成体干细胞数量极少，缺乏特异性的表面标志，一般难以识别和分离。
4.成体干细胞能治疗哪些疾病
成体干细胞在医学领域应用很广，那它能对哪些疾病进行治疗呢？下面我们就一起来了解一下：
其一，在心肌疾病方面。
很多心脏疾病都可以通过各种治疗手段得到有效的治疗，但过量功能心肌细胞的丧失导致的心功能不全，仍然是影响疾病治疗的主要问题。同种异体心脏移植非常昂贵，而且供体来源少，移植后的心脏也非常脆弱，不可能作为晚期心力衰竭患者的常规治疗方法。
成体干细胞治疗则是通过在受损伤的心脏中产生新的有功能的心肌细胞来修复受损伤的心肌，治疗心力衰竭。应用干细胞治疗心力衰竭通常被简单地认为是产生新的心肌细胞，但实际上它要复杂得多。
心力衰竭通常由特定的原因产生，这些原因必须被消除，这是任何试图重建心肌的努力成功的前提条件。
更重要的是，与骨髓移植不同，心肌的基本功能单位不仅仅是由单独心肌细胞完成，而是由多种细胞互相配合共同完成的。
干细胞治疗产生的心肌细胞必须以正确的方向整合，以免导致心肌纤维排列紊乱；必须能通过毛细血管网获得营养；必须能够被浦肯野纤维系统激活产生快速有规律的电激活，以防止兴奋折返和独立的自发起搏点活动；必须具有交感神经兴奋性等。
总之，通过干细胞治疗心脏疾病面临的挑战远远大于骨髓移植和输血治疗，它离真正的临床应用还有些时日，需要科学家开展全面、系统的研究。
其二，在神经退行性疾病方面。
成体干细胞及其子代细胞移植或动员脑组织内的干细胞，被认为是将来治疗神经退行性疾病的有效方法。
考虑到人脑结构和功能的复杂性，通过替代疾病中丢失的细胞来恢复损伤的功能听起来是不现实的，然而动物模型研究已经证实神经元替代修复损坏的神经通路是可行的。
临床试验研究也证实在人脑中，细胞替代治疗同样能够达到症状缓解的效果。
成体干细胞用于治疗帕金森综合征、中风、肌萎缩性侧索硬化症、亨廷顿氏舞蹈病，甚至人们对精神分裂症等神经系统疾病都进行了大量的基础和试验研究。帕金森综合征病可能是研究得最充分和效果最为肯定的。
目前，成体干细胞治疗退行性疾病的研究仍处在起始阶段，人们需要谨慎前行，避免对患者开展无科学依据的临床试验；需要认真研究控制干细胞增殖的关键分子，以控制神经干细胞的过度生长；需要知道如何更好地实现移植细胞与已存在的神经突触网络的功能整合。
同时为进一步开展研究，使之最终走向临床应用，人们需要尽快建立能够很好地模拟人类神经退行性疾病的动物模型。
其三，在骨骼疾病方面。
在临床实践中，科学家经常会遇到大范围的骨缺损，如在创伤、炎症和肿瘤外科手术治疗以后等。重建大范围的骨缺损仍是临床治疗面临的一个难题，目前还没有有效的治疗手段。
来源于骨髓的干细胞及其他来源的干细胞都可以分化得到成骨细胞，它们通过将细胞与支架材料结合后，移植在受损部位。
用于修复骨骼缺损的实验研究首先在小动物体内实现，随后在大动物体内也得到证实，这证明了成体干细胞应用于修复骨缺损的可行性。随后的临床试验研究证明，这一方法是治疗骨骼疾病的一种非常有效的方法。
其四，在肝脏疾病方面。
早在60多年前，科学家就认为成体肝脏中存在着肝干细胞，但其直到现在仍然存在争议。很大一部分原因是因为没有肝干细胞的特异性基因得到确认，以及在部分严重肝损伤后的肝再生不需要激活肝干/祖细胞，成熟的原本处于静止期的肝细胞通过分裂也能部分发挥肝再生的作用。
成体干细胞治疗肝脏疾病的另一个可能途径是利用造血干细胞的跨系、跨胚层分化能力诱导得到肝细胞。啮鼠动物的HSCs（活化肝星状细胞）在肝损伤模型中植入肝脏后能够分化为有功能的肝细胞，并参与肝组织修复，在动物体内开展的研究结果是令人振奋的。
但是临床应用需要更确实的证据，证明人的HSCs在进行肝脏移植后也具有和啮鼠动物同样的特性。
第七节真正的致癌凶手——癌症干细胞
1．癌症干细胞概述
癌细胞是健康细胞核结构改变的结果，是人体自身健康细胞在各种外因和内因作用下形成的质变性病细胞。
细胞癌变之后，由于它对机体的破坏作用超过任何病毒、细菌、放线菌、真菌和其他微生物，所以人们特别是医生对它恨之入骨，在治疗上采取了毫不手软的策略。
然而，癌细胞实际上是一种病细胞，人们应该同情它。如果人们帮它治病，使它恢复原状，照常为机体工作，这不更好吗？在这里，我们用理论和事实两个方面的证据说明一下它的逆转原理。
在正常情况下，细胞内存在着与癌症有关的基因。这些基因的正常表达是个体发育、细胞增殖、组织再生等生命活动不可缺少的，这些基因只有发生突变变成癌基因时才有致癌作用。
这些具有引起细胞癌变潜能的基因称为原癌基因。
原癌基因属于显性基因，等位基因中的一个发生突变，就会引起细胞癌变。正常细胞中虽然存在着原癌基因，但是原癌基因的活动受到严格的精密调控，其编码产物是细胞生长和分化所必需的，不会引起癌变。然而，当原癌基因发生变化，产生了超出细胞活动所需要的产物时，就会引起细胞癌变，原癌基因的这种变化称为原癌基因的激活。
癌症起始于一个细胞突变，而人体是由大量体细胞组成的。人的一生大约要进行10次细胞分裂。
即使不接触致癌剂，每个基因发生自然突变的概率为10。由此估计，一个突变细胞中应当有许多与细胞增殖有关的基因发生突变，失去了对细胞增殖的调控能力。
然而事实上，人体癌症发病率并没有预想的那样高。由此可见，一次突变并不足以将一个健康细胞转变为癌细胞。一个细胞癌变要求在一个细胞中发生几次单独的突变，它们共同作用才能诱发细胞癌变。经统计，一个细胞转化需要发生3～7次单独的随机突变。
虽然癌症起始于一个细胞突变，但是这个突变细胞的后代必须经过几次突变，才能形成癌细胞。
流行病学的统计表明，癌症的发病率随年龄的增长而提高，而且是几何级数提高，癌症的发病率是年龄的3次方、4次方甚至5次方。癌症的渐进发生过程非一日之寒，需要数年时间，在此期间既有内因的作用，也有外因的诱发，致癌因子需要有剂量累积效应。
癌症的发生要有许多因子的共同作用，体内还有免疫监控系统，可以随时消灭癌细胞。因此，许多癌症不是不可避免的。
2．什么是癌前病变
癌症的发生发展过程包括癌前病变、原位癌及浸润癌三个阶段。
所谓癌前病变是指继续发展下去具有癌变可能的某些病变，常见的癌变有：
黏膜白斑：常发生在食管、口腔及外阴等处，如果黏膜鳞状上皮过度增生并伴着一定的异型性，就有可能转变为鳞状细胞癌。
交界痣：多位于手掌、足掌、外生殖器和背部，经常受到摩擦、外伤或感染等刺激，容易发生癌变。
慢性萎缩性胃炎：大约10%的萎缩性胃炎病人可能发生癌变。
子宫颈糜烂：子宫颈糜烂是妇女的较为常见的病变，但重度子宫颈糜烂由于鳞状上的皮的不典型增生，容易发生癌变。
乳腺囊性增生及乳腺纤维腺瘤：多见于40岁以上妇女，随着年龄增大，癌变的可能性也会增大。
所以，当我们发现癌前病变时，不要惊慌失措，应采取正确的态度，如需要手术治疗，就应积极手术；如需要定期复查的，就应主动定期复查。切不可忧心忡忡，背上沉重的思想包袱。长期的精神紧张，会降低人体的机体免疫力，甚至会促使机体内正常的细胞发生进一步癌变。
